Xenpozyme 4 mg pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning
Xenpozyme 20 mg pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning
olipudas alfa

▼Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar du eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt Eventuella biverkningar.

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du börjar använda detta läkemedel. Den innehåller information som är viktig för dig.

• Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
• Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller sjuksköterska.
• Om du får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt Eventuella biverkningar.

1. Vad Xenpozyme är och vad det används för
2. Vad du behöver veta innan du ges Xenpozyme
3. Hur du ges Xenpozyme
4. Eventuella biverkningar
5. Hur Xenpozyme ska förvaras
6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Vad Xenpozyme är
Xenpozyme innehåller ett enzym som kallas olipudas alfa.

Vad Xenpozyme används för
Xenpozyme används för behandling av en nedärvd sjukdom kallad surt sfingomyelinas-brist (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD). Det används för barn och vuxna med ASMD typ A/B eller typ B för behandling av tecken och symtom på ASMD som inte påverkar hjärnan.

Hur Xenpozyme verkar
Patienter med ASMD saknar en ordentlig version av enzymet surt sfingomyelinas. Detta leder till en ansamling av en substans kallad sfingomyelin som orsakar skador i organ såsom mjälten, levern, hjärtat, lungorna och blodet. Olipudas alfa verkar på samma sätt som det naturliga enzymet och fungerar som en ersättare genom att minska ansamlingen av sfingomyelin i organen och behandla tecknen och symtomen.

Använd inte Xenpozyme:

• Om du haft livshotande allergiska (anafylaktiska) reaktioner mot olipudas alfa (se avsnitt Varningar och försiktighet nedan) eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt Förpackningens innehåll och övriga upplysningar).

Varningar och försiktighet
Du kan få biverkningar orsakade av läkemedelsinfusionen (dropp) s.k. infusionsrelaterade reaktioner. Dessa kan uppstå under tiden du får Xenpozyme eller inom 24 timmar efter infusionen.

Biverkningarna kan vara allergiska reaktioner (se avsnitt Eventuella biverkningar) och symtom som huvudvärk, upphöjda, kliande utslag (nässelutslag), feber, illamående, kräkningar och kliande hud.

Tala omedelbart om för din läkare om du tror att du har en infusionsrelaterad reaktion.
Om du får en allvarlig allergisk reaktion under infusionen kommer din läkare att avbryta infusionen och ge lämplig medicinsk behandling. Din läkare bedömer riskerna och fördelarna med att ge dig ytterligare doser av Xenpozyme.

Om du har en lindrig eller måttlig infusionsrelaterad reaktion kan din läkare eller sjuksköterska tillfälligt avbryta infusionen, sänka infusionshastigheten och/eller minska dosen.

Din läkare kan också ge (eller redan har gett) dig andra läkemedel för att förebygga eller behandla allergiska reaktioner.
Din läkare kommer att ta blodprover för att kontrollera hur bra din lever fungerar (genom att mäta nivån av leverenzymer) innan behandlingen påbörjas och sedan med jämna mellanrum då doserna justeras (se avsnitt Hur produkten används).

Andra läkemedel och Xenpozyme
Tala om för läkare eller apotekspersonal om du använder, nyligen har använt eller kan tänkas använda andra läkemedel.

Graviditet och amning
Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare eller sjuksköterska innan du använder detta läkemedel.

Det finns ingen erfarenhet av användning av Xenpozyme hos gravida kvinnor. Xenpozyme kan vara skadligt för ofödda barn om det används under graviditet. Xenpozyme ska endast användas under graviditeten om det är absolut nödvändigt. Kvinnor som kan bli gravida ska använda effektivt preventivmedel under behandling och i 14 dagar efter den sista dosen om Xenpozyme sätts ut.

Det är inte känt om Xenpozyme passerar över i bröstmjölk. Xenpozyme har påvisats i mjölk från djur. Tala om för din läkare om du ammar eller planerar att amma. Din läkare hjälper dig att besluta om du ska avbryta amningen eller avbryta behandlingen med Xenpozyme efter att ha tagit hänsyn till fördelen med amning för barnet och fördelen med Xenpozyme för kvinnan.

Körförmåga och användning av maskiner
Xenpozyme kan ha en mindre inverkan på förmågan att köra bil och använda maskiner eftersom du kan få lågt blodtryck (som kan få dig att känna dig svimfärdig).

Xenpozyme innehåller natrium
Detta läkemedel innehåller 0,60 mg natrium (huvudingrediensen i koksalt/bordssalt) per 4 mg injektionsflaska eller 3,02 mg natrium per 20 mg injektionsflaska. Detta motsvarar 0,03 % respektive 0,15 % av högsta rekommenderat dagligt intag av natrium för vuxna eller ungdomar och ≤ 0,08 % respektive ≤ 0,38 % av det högsta godkända dagliga intaget av natrium hos barn under 16 år.

Xenpozyme kommer att ges som dropp (infusion) under övervakning av sjukvårdspersonal med erfarenhet av behandling av ASMD eller andra metabola sjukdomar.

Dosen du får baseras på din kroppsvikt och kommer att ges till dig varannan vecka. Behandlingen påbörjas med en låg dos av läkemedlet, som gradvis ökas.
Infusion varar vanligtvis cirka 3 till 4 timmar men kan vara kortare eller längre beroende på din läkares bedömning. Den kan vara kortare under perioden då din dos ökas.

Vuxna
Den rekommenderade startdosen av Xenpozyme är 0,1 mg per kg kroppsvikt. Dosen ökas enligt planen med varje efterföljande dos tills den rekommenderade dosen 3 mg per kg kroppsvikt varannan vecka uppnås. Det tar vanligtvis upp till 14 veckor att nå den rekommenderade dosen men kan vara längre beroende på din läkares bedömning.

Barn
Den rekommenderade startdosen av Xenpozyme är 0,03 mg per kg kroppsvikt. De efterföljande doserna ökas enligt planen till den rekommenderade dosen 3 mg per kg kroppsvikt varannan vecka. Det tar vanligtvis upp till 16 veckor att nå den rekommenderade dosen men kan vara längre beroende på din läkares bedömning.

Infusion i hemmet
Om du har en stabil dos och tolererar dina infusioner väl kan din läkare överväga infusion av Xenpozyme i hemmet. Beslut att flytta infusionen till hemmet fattas efter utvärdering och rekommendation av din läkare. Om du får några biverkningar under infusion av Xenpozyme kan den person som ger dig infusionen i hemmet eventuellt avbryta infusionen och påbörja lämplig medicinsk behandling.

Anvisning för korrekt användning 
Xenpozyme ges som en intravenös infusion (dropp i en ven). Det tillhandahålls som ett pulver som blandas med sterilt vatten innan det ges.

Om du ges för stor mängd av Xenpozyme 
Tala omedelbart om det för din läkare, om du misstänker en förändring i din rutinmässiga infusion.

Om du missar en infusion av Xenpozyme 
Det är viktigt att du får din infusion varannan vecka. En infusion anses missad om den inte ges inom 3 dagar från den planerade infusionen. Beroende på antalet missade doser kan din läkare behöva starta om från en lägre dos.

Kontakta din läkare omedelbart om du har missat en infusion eller inte kan närvara vid ett planerat behandlingstillfälle.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare eller sjuksköterska.

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få dem.
Infusionsrelaterade biverkningar har setts under tiden patienterna fick infusionen eller inom 24 timmar efter infusionen.

De allvarligaste biverkningarna kan innefatta plötsliga allvarliga allergiska reaktioner, upphöjda, kliande utslag (nässelutslag), utslag, ökade leverenzymer och oregelbundna hjärtslag.

Tala omedelbart om för läkaren om du får en infusionsrelaterad biverkning eller en allergisk reaktion.

Om du får en reaktion av infusionen kan du få ytterligare läkemedel för att behandla eller hjälpa till att förhindra framtida reaktioner. Om infusionsreaktionen är allvarlig kan din läkare avbryta infusionen av Xenpozyme och börja ge lämplig medicinsk behandling.

Mycket vanliga (kan förekomma hos fler än 1 av 10 användare)

• Huvudvärk
• Feber – ökad kroppstemperatur
• Upphöjda, kliande utslag (nässelutslag)
• Illamående
• Kräkningar
• Buksmärta (magsmärta)
• Muskelvärk
• Kliande hud
• Ökade värden i blodprov för inflammation

Vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 10 användare)

• Hudutslag (olika typer av hudutslag, ibland med klåda)
• Smärta i övre delen av magen
• Trötthet
• Onormalt blodprov för leverfunktion
• Diarré
• Hudrodnad
• Ledsmärta
• Ryggsmärta
• Frossa
• Andningssvårigheter
• Obehagskänsla i buken
• Värk i skelettet
• Smärta
• Lågt blodtryck
• Starka hjärtslag som kan vara snabba eller oregelbundna
• Snabba hjärtslag
• Leversmärta
• Allvarliga allergiska reaktioner
• Kraftig värmekänsla
• Irritation i halsen och struphuvudet
• Trånghet och svullnad i halsen
• Väsande andning
• Hudförändringar (såsom fasta förhöjda eller röda platta förändringar)
• Snabb svullnad under huden i områden som ansikte, hals, armar och ben som kan vara livshotande, om svullnaden i halsen blockerar luftvägarna
• Buksmärta
• Kliande eller röda ögon
• Ögonbesvär
• Svaghet
• Onormalt blodprov för inflammation
• Kateterrelaterade reaktioner, inklusive smärta, klåda och svullnad

Rapportering av biverkningar
Om du får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Du kan också rapportera biverkningar direkt (se detaljer nedan). Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till att öka informationen om läkemedels säkerhet.

webbplats: www.fimea.fi
Säkerhets- och utvecklingscentret för läkemedelsområdet Fimea
Biverkningsregistret
PB 55
00034 FIMEA

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på etiketten och kartongen. Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.

Förvaras i kylskåp (2 °C–8 °C).

Efter spädning rekommenderas omedelbar användning.

Om den rekonstituerade lösningen inte används omedelbart kan den förvaras i kylskåp (2 °C–8 °C) upp till 24 timmar.

Utspädd lösning kan förvaras i kylskåp (2 °C–8 °C) under 24 timmar följt av 12 timmar (inklusive infusionstid) vid rumstemperatur.

Läkemedel ska inte kastas i avloppet eller bland hushållsavfall. Fråga läkare eller sjuksköterska hur man kastar läkemedel som inte längre används. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

Innehållsdeklaration 
Den aktiva substansen är olipudas alfa. En injektionsflaska innehåller 4 mg eller 20 mg olipudas alfa.
Övriga innehållsämnen är

• L-metionin
• Dibasisk natriumfosfatheptahydrat
• Monobasisk natriumfosfatmonohydrat
• Sackaros

se avsnitt Vad du behöver veta innan produkten används Xenpozyme innehåller natrium

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar
Xenpozyme är ett pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning, i en injektionsflaska (4 mg eller 20 mg/injektionsflaska).
Pulvret är vitt till benvitt frystorkat pulver.
Efter beredning med sterilt vatten för injektionsvätskor är det en klar, färglös lösning. Lösningen måste spädas ytterligare innan infusion.

Innehavare av godkännande för försäljning
Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Nederländerna.

Tillverkare
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland

Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta läkemedel:
Sanofi Oy
Tel: +358 (0) 201 200 300

Denna bipacksedel ändrades senast 11.1.2024

Övriga informationskällor

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats http://www.ema.europa.eu . Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar och behandlingar.

Denna bipacksedel finns på samtliga EU-/EES-språk på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats och på webbplatsen www.xenpozym.info.sanofi.

Följande uppgifter är endast avsedda för hälso- och sjukvårdspersonal:

Beredning av doseringslösningen

Pulvret till koncentratet till infusionslösning måste beredas med sterilt vatten för injektionsvätskor, spädas med natriumkloridlösning 9 mg/ml (0,9 %) för injektion och sedan administreras genom intravenös infusion.
Rekonstitutions- och utspädningsstegen måste genomföras under aseptiska förhållanden. Filtreringsanordningar ska inte användas vid något tillfälle under beredningen av infusionslösningen. Undvik skumbildning under rekonstitution och spädning.

1) Bestäm antalet injektionsflaskor som ska rekonstitueras baserat på den enskilda patientens vikt och föreskriven dos.
Patientens vikt (kg) × dos (mg/kg) = patientens dos (i mg). Till exempel, vid användning av 20 mg injektionsflaskor: patientens dos (i mg) dividerat med 20 mg/injektionsflaska = antal injektionsflaskor som ska rekonstitueras. Om antalet injektionsflaskor innehåller en bråkdel, avrunda uppåt till närmaste heltal.

2) Ta fram önskat antal injektionsflaskor från kylskåpet och ställ åt sidan i cirka 20 till 30 minuter tills de uppnår rumstemperatur.

3) Rekonstituera

• varje 4 mg injektionsflaska genom att långsamt och droppvis injicera 1,1 ml sterilt vatten för injektionsvätskor
• varje 20 mg injektionsflaska genom att långsamt och droppvis injicera 5,1 ml sterilt vatten för injektionsvätskor

mot insidan av injektionsflaskan.

4) Luta och rulla varje injektionsflaska försiktigt. Varje injektionsflaska ger en 4 mg/ml klar, färglös lösning.

5) Inspektera visuellt den rekonstituerade lösningen i injektionsflaskan efter partiklar och missfärgning. Lösningen av Xenpozyme ska vara klar och färglös. Injektionsflaskor som uppvisar partiklar eller missfärgning ska inte användas.

6) Dra ur den volym av rekonstituerad lösning, motsvarande den föreskrivna dosen, från lämpligt antal injektionsflaskor och späd med natriumkloridlösning 9 mg/ml (0,9 %) för injektion i en spruta eller infusionspåse beroende på infusionsvolymen (se tabell 1 för rekommenderad total infusionsvolym baserat på patientens ålder och/eller vikt).

Tabell 1 – Rekommenderade infusionsvolymer

• För varierande slutliga infusionsvolymer baserat på kroppsvikt hos pediatriska patienter (se tabell 1):
  • Förbered en infusionslösning på 0,1 mg/ml genom att tillsätta 0,25 ml (1 mg) av den rekonstituerade lösningen beredd i steg 3) och 9,75 ml natriumkloridlösning 9 mg/ml (0,9 %) för injektion i en tom injektionsspruta som rymmer 10 ml.
  • Beräkna den volym (ml) som krävs för att uppnå patientens dos (mg).
    Exempel: 0,3 mg dividerat med 0,1 mg/ml = 3 ml
     
• Utspädningsinstruktioner för 5 ml ≤ totala volymen ≤ 20 ml med en injektionsspruta:
  • Injicera långsamt den nödvändiga volymen av den rekonstituerade lösningen mot insidan av den tomma injektionssprutan.
  • Tillsätt långsamt tillräcklig mängd natriumkloridlösning 9 mg/ml (0,9 %) för injektion som behövs för att erhålla den erforderliga totala infusionsvolymen (undvik skumbildning i injektionssprutan).
     
• Utspädningsinstruktioner för en total volym ≥ 50 ml för en infusionspåse:
  • Tom infusionspåse:
    • Injicera långsamt den nödvändiga volymen av den rekonstituerade lösningen från steg 3) i en steril infusionspåse av lämplig storlek.
    • Tillsätt långsamt tillräcklig mängd natriumkloridlösning 9 mg/ml (0,9 %) för injektion som behövs för att erhålla den erforderliga totala infusionsvolymen (undvik skumbildning i infusionspåsen)
  • Förfylld infusionspåse:
    • Dra ur normal volym av natriumkloridlösning från vald infusionspåse förfylld med natriumkloridlösning 9 mg/ml (0,9 %) för injektion, för att erhålla en slutlig volym enligt tabell 1.
    • Tillsätt långsamt den nödvändiga volymen av rekonstituerad lösning från steg 3) i infusionspåsen (undvik skumbildning i infusionspåsen).

7) Vänd försiktigt på injektionssprutan eller infusionspåsen för att blanda innehållet. Skaka inte. Eftersom detta är en proteinlösning uppstår ibland lätt flockning (beskrivs som tunna genomskinliga fibrer) efter utspädning.

8) Den utspädda lösningen måste filtreras genom ett 0,2 μm in-linepartikelfilter med lågproteinbindning under administrering.

9) När infusionen är klar ska infusionsslangen spolas med natriumkloridlösning 9 mg/ml (0,9 %) för injektion med samma infusionshastighet som den som användes vid den sista delen av infusionen.