Orfadin 4 mg/ml oraalisuspensio

nitisinoni

Lue tämä pakkausseloste huolellisesti ennen kuin aloitat lääkkeen ottamisen, sillä se sisältää sinulle tärkeitä tietoja.

• Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
• Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin, apteekkihenkilökunnan tai sairaanhoitajan puoleen.
• Tämä lääke on määrätty vain sinulle eikä sitä tule antaa muiden käyttöön. Se voi aiheuttaa haittaa muille, vaikka heillä olisikin samanlaiset oireet kuin sinulla.
• - Jos havaitset haittavaikutuksia, käänny lääkärin, apteekkihenkilökunnan tai sairaanhoitajan puoleen. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta Mahdolliset haittavaikutukset.

1.  Mitä Orfadin on ja mihin sitä käytetään
2.  Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin otat Orfadinia
3.  Miten Orfadinia otetaan
4.  Mahdolliset haittavaikutukset
5.  Orfadinin säilyttäminen
6.  Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

Orfadin sisältää vaikuttavana aineena nitisinonia. Orfadin-valmistetta käytetään:

• harvinaisen perinnöllisen tyypin 1 tyrosinemian hoitoon aikuisilla, nuorilla ja lapsilla (kaikissa ikäryhmissä)
• harvinaisen alkaptonurian (AKU) hoitoon aikuisilla.

Näiden häiriöiden takia elimistö ei pysty pilkkomaan tyrosiini-nimistä aminohappoa kokonaan (valkuaisaineet eli proteiinit koostuvat aminohapoista), jolloin muodostuu haitallisia aineita. Nämä aineet kertyvät elimistöön. Orfadin estää tyrosiinin hajoamisen ja estää haitallisten aineiden muodostumisen.

Perinnöllisen tyypin 1 tyrosinemian hoidossa tämän lääkkeen käytön aikana täytyy noudattaa erikoisruokavaliota, sillä tyrosiini säilyy elimistössä. Erikoisruokavalio perustuu tyrosiinin ja fenyylialaniinin (eräs toinen aminohappo) vähäiseen määrään.

AKU:n hoidossa lääkäri saattaa kehottaa sinua noudattamaan erityisruokavaliota.

Älä ota Orfadinia

• jos olet allerginen nitisinonille tai tämän lääkkeen jollekin muulle aineelle (lueteltu kohdassa Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa).

Älä imetä tämän lääkkeen käytön aikana. Katso kohta ”Raskaus ja imetys”.

Varoitukset ja varotoimet

Keskustele lääkärin tai apteekkihenkilökunnan kanssa ennen kuin otat Orfadinia.

• Silmälääkäri tutkii silmäsi ennen nitisinonihoidon aloittamista ja säännöllisesti hoidon aikana. Jos silmäsi alkavat punoittaa tai saat muita silmäoireita, ota heti yhteys lääkäriin silmätutkimusta varten. Silmävaivat (ks. kohta Mahdolliset haittavaikutukset) voivat olla merkki ruokavaliohoidon riittämättömyydestä.

Hoidon aikana otetaan verinäytteitä, joiden avulla lääkäri tarkistaa, onko hoito riittävä. Samalla varmistetaan, ettei sinulla ole mahdollisia haittavaikutuksia, jotka aiheuttavat verimuutoksia.

Jos saat Orfadin-valmistetta perinnöllisen tyypin 1 tyrosinemian hoitoon, maksasi tutkitaan säännöllisin väliajoin, koska sairaus vaikuttaa maksaan.

Lääkäri tekee seurantatutkimuksen 6 kuukauden välein. Mikäli haittavaikutuksia ilmenee, suositellaan tiheämpää seurantaväliä.

Muut lääkevalmisteet ja Orfadin

Kerro lääkärille tai apteekkihenkilökunnalle, jos parhaillaan käytät tai olet äskettäin käyttänyt tai saatat käyttää muita lääkkeitä.

Orfadin saattaa vaikuttaa muiden lääkkeiden toimintaan. Näitä lääkkeitä ovat esimerkiksi

•  epilepsian hoitoon käytettävät lääkkeet (esimerkiksi fenytoiini)
•  verihyytymien estoon käytettävät lääkkeet (esimerkiksi varfariini).

Orfadin ruuan kanssa

On suositeltavaa ottaa oraalisuspensio ruoan kanssa.

Raskaus ja imetys

Tämän lääkkeen turvallisuutta ei ole tutkittu raskaana olevilla eikä imettävillä naisilla. Ota yhteys lääkäriin, jos suunnittelet raskautta. Ota välittömästi yhteys lääkäriin, jos tulet raskaaksi.

Älä imetä tämän lääkkeen käytön aikana, ks. kohta ”Älä ota Orfadinia”.

Ajaminen ja koneiden käyttö

Tällä lääkkeellä on vähäinen vaikutus ajokykyyn ja koneiden käyttökykyyn. Jos sinulla kuitenkin ilmenee haittavaikutuksia, jotka vaikuttavat näkökykyyn, älä aja äläkä käytä koneita ennen kuin näkö on palautunut normaaliksi (ks. kohta Mahdolliset haittavaikutukset, ”Mahdolliset haittavaikutukset”).

Orfadin sisältää natriumia, glyserolia ja natriumbentsoaattia

Tämä lääkevalmiste sisältää 0,7 mg (0,03 mmol) natriumia per millilitra.

20 ml:n tai sitä suurempi annos oraalisuspensiota (10 g glyserolia) voi aiheuttaa päänsärkyä, vatsavaivoja ja ripulia.

Natriumbentsoaatti saattaa lisätä keltaisuutta (ihon ja silmien muuttuminen keltaiseksi) ennenaikaisesti tai täysiaikaisina syntyneillä keltatautisilla vastasyntyneillä ja kehittyä kernikterukseksi (aivoihin kertyneen bilirubiinin aiheuttama aivovaurio). Vastasyntyneen vauvan veren bilirubiinimääriä (bilirubiini on aine, joka aiheuttaa ihon voimakasta keltaisuutta) tarkkaillaan huolellisesti. Jos määrät ovat huomattavasti suurempia kuin niiden pitäisi olla, erityisesti ennenaikaisesti syntyneillä vauvoilla, joilla on riskitekijöitä, kuten asidoosi (liian alhainen veren pH-arvo) ja albumiinin (eräs veren proteiini) alhainen pitoisuus, harkitaan hoitoa Orfadin-kapseleilla oraalisuspension sijasta kunnes bilirubiinin pitoisuudet plasmassa ovat normalisoituneet.

Ota tätä lääkettä juuri siten kuin lääkäri on määrännyt. Tarkista ohjeet lääkäriltä tai apteekista, jos olet epävarma.

Noudata alla annettuja annoksen valmistus- ja anto-ohjeita huolellisesti annostuksen tarkkuuden varmistamiseksi.

Perinnöllisen tyypin 1 tyrosinemian hoitoa tällä lääkkeellä aloittavalla ja valvovalla lääkärillä tulee olla kokemusta tämän sairauden hoidosta.

Perinnöllisen tyypin 1 tyrosinemian hoidossa suositeltu kokonaisvuorokausiannos on 1 mg/painokilo annettuna suun kautta. Lääkäri muuttaa annosta yksilöllisesti.

Lääkeannos suositellaan annosteltavaksi kerran vuorokaudessa. Mutta koska on olemassa vähän tietoja potilaista, joiden kehon paino on <20 kg, on suositeltavaa jakaa tälle potilasryhmälle annettava kokonaisvuorokausiannos kahteen päivittäin annettavaan annokseen.

AKU:n hoidossa suositeltu annos on 10 mg kerran vuorokaudessa.

Oraalisuspensio annetaan mittaruiskulla suoraan suuhun laimentamatta.

Orfadinia ei saa pistää suoneen. Älä kiinnitä ruiskuun neulaa.

Otettavan annoksen valmistelu

Lääkärin määräämä annos ilmoitetaan millilitroina (ml), ei milligrammoina (mg). Tämä johtuu siitä, että pullosta oikean annoksen ottamiseen tarkoitetussa mittaruiskussa on millilitra-asteikko. Jos lääkkeen määrä on ilmoitettu reseptissä milligrammoina, kysy neuvoa apteekkihenkilökunnalta tai lääkäriltä.

Pakkaus sisältää lääkepullon, jossa on korkki, pulloadapterin ja kolme mittaruiskua (1 ml, 3 ml ja 5 ml). Käytä lääkkeen ottamiseen aina yhtä pakkauksen mittaruiskuista.

• 1 ml:n mittaruiskuun (pienin mittaruisku) on merkitty 0,1‑1 ml:n asteikko, joka on jaettu 0,01 ml:n asteisiin. Sitä käytetään enintään 1 ml:n kokoisten annosten mittaamiseen.
• 3 ml:n mittaruiskuun (keskikokoinen mittaruisku) on merkitty 1‑3 ml:n asteikko, joka on jaettu 0,1 ml:n asteisiin. Sitä käytetään yli 1 ml:n ja enintään 3 ml:n kokoisten annosten mittaamiseen.
• 5 ml:n mittaruiskuun (suurin mittaruisku) on merkitty 1‑5 ml:n asteikko, joka on jaettu 0,2 ml:n asteisiin. Sitä käytetään yli 3 ml:n kokoisten annosten mittaamiseen.

Lääkkeen otossa on tärkeää käyttää oikeaa mittaruiskua. Lääkäri, apteekkihenkilökunta tai sairaanhoitaja neuvoo lääkärin määräämästä annoksesta riippuen, mitä mittaruiskua on käytettävä.

Uuden lääkepullon käyttöönoton valmistelu ensimmäistä käyttökertaa varten:

Ravista pulloa voimakkaasti ennen ensimmäisen annoksen ottamista, koska pitkäkestoisen säilytyksen aikana hiukkaset muodostavat kiinteän paakun pullon pohjalle. Noudata seuraavia ohjeita:

1. Ota pullo jääkaapista. Merkitse pullon etikettiin päivämäärä, jolloin pullo otettiin jääkaapista.
2. Ravista pulloa voimakkaasti vähintään 20 sekunnin ajan kunnes kiinteä paakku pullon pohjalta on täysin hajonnut (kuva A).
3. Poista turvakierrekorkki painamalla sitä lujasti alaspäin ja kääntämällä sitä vastapäivään (kuva B).
4. Aseta avattu pullo pystyasentoon pöydälle. Paina muovinen adapteri tiukasti mahdollisimman pitkälle pullon kaulaan (kuva C) ja sulje pullo turvakierrekorkilla.

Katso annosteluohjeet seuraavasta kohdasta ”Lääkeannoksen valmistelu”

Lääkeannoksen valmistelu

1. Ravista pulloa voimakkaasti vähintään 5 sekunnin ajan (kuva D).
2. Avaa pullo välittömästi tämän jälkeen poistamalla turvakierrekorkki.
3. Paina mittaruiskun sisällä oleva mäntä kokonaan pohjaan.
4. Pidä pullo pystyasennossa ja työnnä mittaruisku tiukasti pullonsuussa olevaan reikään (kuva E).
5. Käännä pullo varovasti ylösalaisin, kun mittaruisku on paikoillaan (kuva F).
6. Vedä lääkärin määräämä annos (ml) mittaruiskuun vetämällä mäntää hitaasti alaspäin, kunnes mustan renkaan yläreuna on samalla tasolla annosta osoittavan viivan kanssa (kuva F). Jos täytetyn mittaruiskun sisällä näkyy ilmakuplia, paina mäntää takaisin ylös, kunnes ilmakuplat häviävät. Vedä mäntä tämän jälkeen uudelleen alas, kunnes mustan renkaan yläreuna on samalla tasolla annosta osoittavan viivan kanssa.
7. Käännä pullo uudelleen pystyasentoon. Irrota mittaruisku vääntämällä se varovasti irti pullosta.
8. Annos on annettava suuhun välittömästi (laimentamatta), jotta mittaruiskuun ei muodostu paakkuja. Mittaruisku on tyhjennettävä hitaasti, jotta nieleminen on mahdollista. Nopea lääkkeen ruiskuttaminen voi aiheuttaa tukehtumisen.
9. Aseta turvakierrekorkki takaisin heti käytön jälkeen. Pullon adapteria ei saa poistaa.
10. Pulloa voidaan säilyttää huoneenlämmössä (alle 25 °C:ssa).

Puhdistus:

Puhdista mittaruisku heti vedellä. Irrota säiliö ja mäntä ja huuhtele molemmat vedellä. Ravista ylimääräinen vesi pois ja jätä purettu mittaruisku kuivumaan, kunnes kokoat sen uudelleen seuraavaa antokertaa varten.

Jos otat enemmän Orfadinia kuin sinun pitäisi

Jos olet ottanut lääkettä enemmän kuin pitäisi, ota mahdollisimman pian yhteyttä lääkäriisi tai apteekkihenkilökuntaan.

Jos unohdat ottaa Orfadinia

Älä ota kaksinkertaista annosta korvataksesi unohtamasi kerta-annoksen. Jos unohdat annoksen, ota yhteyttä lääkäriisi tai apteekkihenkilökuntaan.

Jos lopetat Orfadinin oton

Jos lääke ei mielestäsi vaikuta kunnolla, keskustele asiasta lääkärin kanssa. Älä muuta annosta äläkä lopeta hoitoa keskustelematta lääkärin kanssa.

Jos sinulla on kysymyksiä tämän lääkkeen käytöstä, käänny lääkärin tai apteekkihenkilökunnan puoleen.

Kuten kaikki lääkkeet, tämäkin lääke voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä saa.

Jos havaitset silmiin liittyviä haittavaikutuksia, ota välittömästi yhteys lääkäriin silmätutkimusta varten. Nitisinonihoito suurentaa veren tyrosiinipitoisuutta, mikä voi aiheuttaa silmiin liittyviä oireita. Potilailla, joilla on perinnöllinen tyypin I tyrosinemia, kohonneista tyrosiinipitoisuuksista aiheutuvia yleisesti ilmoitettuja silmiin liittyviä haittavaikutuksia (joita voi esiintyä yli 1 käyttäjällä 100:sta) ovat silmätulehdus (sidekalvotulehdus), sarveiskalvon samentuma ja tulehdus, valonarkuus ja silmäkipu. Silmäluomitulehdus on melko harvinainen haittavaikutus (enintään 1 käyttäjällä 100:sta).

AKU-potilailla silmä-ärsytys (keratopatia) ja silmäkipu ovat hyvin yleisesti ilmoitettuja haittavaikutuksia (joita voi esiintyä yli 1 käyttäjällä 10:stä).

Muut perinnöllistä tyypin 1 tyrosinemiaa sairastavilla potilailla ilmoitetut haittavaikutukset on lueteltu alla:

Muut yleiset haittavaikutukset

• verihiutaleiden ja veren valkosolujen määrän pieneneminen, tiettyjen veren valkosolujen (jyvässolujen) vähäisyys.

Muut melko harvinaiset haittavaikutukset

• veren valkosolujen määrän suureneminen
• kutina, hilseilevä ihotulehdus, ihottuma.

Muut AKU-potilailla ilmoitetut haittavaikutukset on lueteltu alla:

Muut yleiset haittavaikutukset

• keuhkoputkitulehdus
• keuhkokuume
• kutina, ihottuma

Haittavaikutuksista ilmoittaminen

Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille, apteekkihenkilökunnalle tai sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Voit ilmoittaa haittavaikutuksista myös suoraan kansallisen ilmoitusjärjestelmän kautta. Ilmoittamalla haittavaikutuksista voit auttaa saamaan enemmän tietoa tämän lääkevalmisteen turvallisuudesta.

Suomi/Finland

[Finnish]

www-sivusto: www.fimea.fi

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea

Lääkkeiden haittavaikutusrekisteri

PL 55

00034 FIMEA

[Swedish]

webbplats: www.fimea.fi

Säkerhets- och utvecklingscentret för läkemedelsområdet Fimea

Biverkningsregistret

PB 55

00034 FIMEA

Ei lasten ulottuville eikä näkyville.

Älä käytä tätä lääkettä purkissa ja pakkauksessa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän (EXP) jälkeen. Viimeinen käyttöpäivämäärä tarkoittaa kuukauden viimeistä päivää.

Säilytä jääkaapissa (2 °C – 8 °C).

Ei saa jäätyä.

Säilytä pullo pystyasennossa.

Avaamisen jälkeen lääkettä voidaan säilyttää yksi 2 kuukauden jakso enintään 25 °C:n lämpötilassa, minkä jälkeen se on hävitettävä.

Älä unohda merkitä purkkiin päivämäärää, jolloin purkki otettiin pois jääkaapista.

Lääkkeitä ei tule heittää viemäriin eikä hävittää talousjätteiden mukana. Kysy käyttämättömien lääkkeiden hävittämisestä apteekista. Näin menetellen suojelet luontoa.

Mitä Orfadin sisältää

• Vaikuttava aine on nitisinoni. Yksi ml sisältää 4 mg nitisinonia.
• Muut aineet ovat hydroksipropyylimetyyliselluloosa, glyseroli (ks. kohta Mitä sinun on tiedettävä ennen valmisteen käyttöä), polysorbaatti 80, natriumbentsoaatti (E211) (ks. kohta Mitä sinun on tiedettävä ennen valmisteen käyttöä), sitruunahappomonohydraatti, natriumsitraatti (ks. kohta Mitä sinun on tiedettävä ennen valmisteen käyttöä), mansikka-aromi (keinotekoinen) ja puhdistettu vesi.

Lääkevalmisteen kuvaus ja pakkauskoko (-koot)

Oraalisuspensio on valkoinen, paksuhko, läpinäkymätön suspensio. Ennen pullon ravistamista se saattaa näyttää kiinteältä paakulta pullon pohjalla ja hieman opalisoivalta nesteeltä.

Valmiste on ruskeassa 100 ml:n lasipullossa, jossa on valkoinen turvakierrekorkki. Yksi pullo sisältää 90 ml suspensiota.

Yksi pakkaus sisältää yhden pullon, yhden pulloadapterin ja kolme mittaruiskua, joilla lääke annetaan suun kautta.

Myyntiluvan haltija

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stockholm

Ruotsi

Valmistaja

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Celsiusgatan 43

SE-212 14 Malmö

Ruotsi

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Prismavägen 2

SE-141 75 Kungens Kurva

Ruotsi

Tämä pakkausseloste on tarkistettu viimeksi 10/2020

Lisätietoa tästä lääkevalmisteesta on saatavilla Euroopan lääkeviraston verkkosivuilla http://www.ema.europa.eu /. Siellä on myös linkkejä muille harvinaisten sairauksien ja harvinaislääkkeiden www-sivuille.