Nexviadyme 100 mg pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning
avalglukosidas alfa

▼Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar du eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt Eventuella biverkningar.

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du börjar använda detta läkemedel. Den innehåller information som är viktig för dig.

• Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
• Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska.
• Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt Eventuella biverkningar.

1. Vad Nexviadyme är och vad det används för
2. Vad du behöver veta innan du använder Nexviadyme
3. Hur du använder Nexviadyme
4. Eventuella biverkningar
5. Hur Nexviadyme ska förvaras
6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Vad Nexviadyme är
Nexviadyme innehåller ett enzym som kallas avalglukosidas alfa – det är en kopia av det naturliga enzymet som kallas surt alfa-glukosidas (GAA) som saknas hos personer med Pompes sjukdom.

Vad Nexviadyme används för
Nexviadyme används för att behandla personer i alla åldrar som har Pompes sjukdom.

Personer med Pompes sjukdom har låga nivåer av enzymet surt alfa-glukosidas (GAA). Detta enzym hjälper till att kontrollera glykogennivåer (en typ av kolhydrat) i kroppen. Glykogenet förser kroppen med energi, men vid Pompes sjukdom kan höga glykogennivåer ansamlas i olika muskler och skada dem. Detta läkemedel ersätter det saknade enzymet så att kroppen kan minska ansamlingen av glykogen.

Använd inte Nexviadyme
Om du har haft livshotande allergiska (överkänslighets-) reaktioner mot avalglukosidas alfa eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt Förpackningens innehåll och övriga upplysningar) och om dessa reaktioner uppkommit igen efter att medicineringen avbrutits och sedan startat igen.

Varningar och försiktighet
Tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska innan du använder Nexviadyme.

Tala omedelbart med din läkare om behandling med Nexviadyme orsakar:

• allergiska reaktioner, inklusive allergisk chock (en allvarlig allergisk reaktion) - se Eventuella biverkningar nedan för symtom
• infusionsrelaterade reaktion medan du får medicinen eller inom några timmar efteråt - se Eventuella biverkningar nedan för symtom

Tala även om för din läkare om dina ben svullnar eller om du känner dig allmänt svullen i kroppen. Din läkare kommer att avgöra om infusionen ska avbrytas och ge dig lämplig medicinsk behandling. Din läkare kommer också att avgöra om du kan fortsätta få avalglukosidas alfa.

Andra läkemedel och Nexviadyme
Tala om för läkare eller apotekspersonal om du använder, nyligen har använt eller kan tänkas använda andra läkemedel.

Graviditet, amning och fertilitet
Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare eller apotekspersonal innan du använder detta läkemedel. Det finns ingen information om användning av Nexviadyme hos gravida kvinnor. Du får inte erhålla Nexviadyme under graviditet såvida inte din läkare specifikt rekommenderar det. Du och din läkare ska besluta om du kan använda Nexviadyme om du ammar.

Körförmåga och användning av maskiner
Nexviadyme kan ha en liten effekt på förmågan att köra bil och använda maskiner. Eftersom yrsel, lågt blodtryck och sömnighet kan uppstå som infusionsrelaterade reaktioner, kan de påverka förmågan att köra bil och använda maskiner under infusionsdagen.

Du kommer att få Nexviadyme under uppsikt av hälso- och sjukvårdspersonal som har erfarenhet av att behandla patienter med Pompes sjukdom.

För att minska några biverkningar kan du få andra mediciner innan du får Nexviadyme. Sådana mediciner inkluderar ett antihistamin, en steroid och mediciner (t.ex. paracetamol) för att minska feber.

Dosen av Nexviadyme baseras på din vikt och du kommer får den varannan vecka.

• Den rekommenderade dosen av Nexviadyme är 20 mg/kg kroppsvikt.

Infusion i hemmet
Om det är säkert och smidigt kan din läkare bedöma att du får ta dina infusioner hemma. Om du får några biverkningar under en infusion med Nexviadyme kan den person som hjälper dig med infusionen hemma avbryta infusionen och starta lämplig medicinsk behandling.

Anvisning för rätt användning
Nexviadyme ges via dropp in i en ven (intravenös infusion). Det tillhandahålls till hälso- och sjukvårdspersonalen som ett pulver som ska blandas ut med sterilt vatten och spädas ytterligare med glukos innan det ges som en infusion.

Om du använt för stor mängd av Nexviadyme
Överdriven infusionshastighet med Nexviadyme kan resultera i värmerodnad.

Om du missar en dos av Nexviadyme
Om du har missat en infusion ska du kontakta läkare. Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska.

Om du slutar att använda Nexviadyme
Prata med din läkare om du vill sluta med behandlingen med Nexviadyme. Symtomen av din sjukdom kan förvärras om du avbryter behandlingen.

Biverkningar uppkommer huvudsakligen när patienterna får infusion med Nexviadyme eller en kort tid därefter. Du måste omedelbart meddela din läkare om du får en infusionsrelaterad reaktion eller en allergisk reaktion. Din läkare kan ge dig läkemedel innan din infusion för att motverka dessa reaktioner.

Infusionsrelaterade reaktioner 
De flesta infusionsrelaterade reaktioner är lindriga till måttliga. Symtom på infusionsrelaterad reaktion inkluderar obehag i bröstet, ökat blodtryck, ökad hjärtfrekvens, frossa, hosta, diarré, trötthet, huvudvärk, influensaliknande symtom, illamående, kräkningar, röda ögon, smärta i armar och ben, hudrodnad, kliande hud, utslag och nässelfeber.

Allergiska reaktioner
Symtom på allergiska reaktioner kan inkludera andningssvårigheter, tryck över bröstet, rodnad, hosta, yrsel, illamående, rodnad på handflator och fötter, klåda på handflator och fötter, svullna läppar och tunga, låg syresättning i blodet samt utslag.

Mycket vanliga (kan förekomma hos fler än 1 av 10 personer)

• Överkänslighet
• Huvudvärk
• Illamående
• Hudklåda
• Utslag

Vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 10 personer)

• Anafylaxi (allvarlig allergisk reaktion)
• Yrsel
• Sömnighet
• Tremor (darrningar)
• Brännande känsla
• Röda ögon
• Klåda i ögonen
• Svullnad i ögonlocket
• Snabba hjärtslag
• Rodnad
• Förhöjt blodtryck
• Lågt blodtryck
• Blåfärgning av hud och läppar
• Värmerodnad
• Blek hud
• Hosta
• Andningssvårigheter
• Halsirritation
• Smärta i mun och hals
• Diarré
• Kräkningar
• Svullna läppar
• Svullen tunga
• Buksmärta (magsmärta)
• Smärta i övre delen av buken (magen)
• Matsmältningsstörningar
• Nässelutslag
• Handrodnad
• Hudrodnad
• Rött utslag
• Överdriven svettning
• Kliande utslag
• Hudplack
• Muskelryckningar
• Muskelvärk
• Smärta i armar eller ben
• Flanksmärta
• Trötthet
• Frossa
• Feber
• Obehag över bröstet
• Smärta
• Influensaliknande symtom
• Smärta på infusionsstället
• Låg syresättning i blodet
• Svaghet
• Svullnad i ansiktet
• Känna sig frusen eller varm

Mindre vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 100 personer)

• Ögoninflammation
• Domningar eller stickningar
• Vattniga ögon
• Extra hjärtslag
• Snabb andning
• Svullnad i halsen
• Domning i mun, tunga eller läppar
• Stickningar i mun, tunga eller läppar
• Svårigheter att svälja
• Svullen hud
• Missfärgning av huden
• Smärta i ansiktet
• Förhöjd kroppstemperatur
• Vävnadsläckage på infusionsstället
• Ledsmärta på infusionsstället
• Hudutslag på infusionsstället
• Reaktion på infusionsstället
• Klåda på infusionsstället
• Lokalt ödem
• Svullnad i armar och ben
• Onormala andningsljud (väsande)
• Blodprov avseende inflammation i kroppen
• Minskad känslighet för beröring, smärta och temperatur
• Obehag i munnen (inklusive brännande känsla i läpparna)

De biverkningar som setts hos barn och ungdomar är liknande de som setts hos vuxna.

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Du kan också rapportera biverkningar direkt (se detaljer nedan). Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till att öka informationen om läkemedels säkerhet.

webbplats: www.fimea.fi
Säkerhets- och utvecklingscentret för
läkemedelsområdet Fimea
Biverkningsregistret
PB 55
00034 FIMEA

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på etiketten efter EXP. Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.

Oöppnade injektionsflaskor:
Förvaras i kylskåp (2°C-8°C).

Rekonstituerad lösning:
Efter rekonstitution rekommenderas omedelbar användning för spädning. Den rekonstituerade lösningen kan förvaras upp till 24 timmar i kylskåp (2°C-8°C).

Utspädd lösning:
Efter spädning rekommenderas omedelbar användning. Den utspädda lösningen kan förvaras under 24 timmar vid 2°C till8°C följt av 9 timmar i rumstemperatur (upp till 25°C).

Läkemedel ska inte kastas i avloppet eller bland hushållsavfall. Fråga apotekspersonalen hur man kastar läkemedel som inte längre används. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

Innehållsdeklaration

• Den aktiva substansen är avalglukosidas alfa. En injektionsflaska innehåller 100 mg avalglukosidas alfa. Efter rekonstitution innehåller lösningen 10 mg avalglukosidas alfa per ml och efter spädning varierar koncentrationen mellan 0,5 mg/ml och 4 mg/ml.
• Övriga innehållsämnen är
  • Histidin
  • Histidinhydrokloridmonohydrat
  • Glycin
  • Mannitol
  • Polysorbat 80

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar
Avalglukosidas alfa är ett pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning i injektionsflaska (100 mg/injektionsflaska). Varje förpackning innehåller 1, 5, 10 eller 25 injektionsflaskor. Eventuellt kommer inte alla förpackningsstorlekar att marknadsföras.

Pulvret är vitt till ljusgult. Efter rekonstitution är det en klar, färglös till ljusgul lösning. Den rekonstituerade lösningen måste spädas.

Innehavare av godkännande för försäljning 
Sanofi B.V.
Paasheuvelweg 25
1105 BP Amsterdam
Nederländerna

Tillverkare
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland

Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta läkemedel:

Sanofi Oy
Puh/Tel: + 358 201 200 300

Denna bipacksedel ändrades senast 30.11.2023.

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats http://www.ema.europa.eu. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar och behandlingar.

Följande uppgifter är endast avsedda för hälso- och sjukvårdspersonal:

Rekonstitution
Använd aseptisk teknik under rekonstitutionen.

1. Bestäm det antal injektionsflaskor som ska rekonstitueras baserat på patientens individuella vikt och den rekommenderade dosen på 20 mg/kg eller 40 mg/kg. Patientens vikt (kg) x dos (mg/kg) = patientens dos (i mg). Patientens dos (i mg) dividerat med 100 mg/injektionsflaska = det antal injektionsflaskor som ska beredas. Om antalet injektionsflaskor inkluderar bråkdelar, avrunda uppåt till närmaste heltal.
   Exempel: Patientens vikt (16 kg) x dos (20 mg/kg) = patientens dos (320 mg). 320 mg dividerat med 100 mg/injektionsflaska = 3,2 injektionsflaskor; därför ska 4 injektionsflaskor rekonstitueras.
   Exempel: Patientens vikt (16 kg) x dos (40 mg/kg) = patientens dos (640 mg). 640 mg dividerat med 100 mg/injektionsflaska = 6,4 injektionsflaskor; därför ska 7 injektionsflaskor rekonstitueras.
2. Ta fram det antal injektionsflaskor som behövs för infusionen från kylskåpet och lägg dem åt sidan under ca 30 minuter så att de uppnår rumstemperatur.
3. Rekonstituera varje injektionsflaska genom att långsamt injicera 10,0 ml vatten för injektionsvätskor (WFI) i varje injektionsflaska. Varje injektionsflaska kan ge 100 mg/10 ml (10 mg/ml). Undvik att vattnet för injektionsvätskor rinner ner kraftfullt på pulvret och undvik skumbildning. Det görs genom att långsamt och droppvis tillsätta vattnet för injektionsvätskor ner mot insidan av injektionsflaskan och inte direkt på det frystorkade pulvret. Luta och rulla varje injektionsflaska försiktigt. De får inte vändas, snurras eller omskakas.
4. Okulärbesikta omedelbart de beredda injektionsflaskorna avseende partiklar och missfärgning. De får inte användas om det vid omedelbar okulärbesiktning syns partiklar eller om lösningen är missfärgad. Låt lösningen upplösas.
   
   Utspädning
    
5. Den rekonstituerade lösningen ska spädas i 5 % glukos i vatten till en slutkoncentration mellan 0,5 mg/ml och 4 mg/ml. Se tabell 1 för rekommenderad total infusionsvolym baserad på patientvikt.
6. Dra långsamt upp volymen rekonstituerad lösning från varje injektionsflaska (beräknat utifrån patientens vikt).
7. Tillsätt den rekonstituerade lösningen långsamt och direkt i den 5 % -glukoslösningen. Undvik skumbildning eller omskakning av infusionspåsen. Undvik att luft kommer in i infusionspåsen.
8. Vänd eller massera infusionspåsen varsamt så innehållet blandas. Skaka inte.
9. För att undvika administrering av partiklar som oavsiktligt bildats under beredningen av den intravenösa dosen, rekommenderas att använda ett 0,2 μm in-line-partikelfilter med låg proteinbindning för att administrera Nexviadyme. Efter avslutad infusion, spola genom infusionsslangen med 5 % glukos i vatten.
10. Nexviadyme får inte infunderas i samma infusionsslang tillsammans med andra läkemedel.

Tabell 1: Planerade intravenösa infusionsvolymer för administrering av Nexviadyme utifrån patientens vikt vid doseringen 20 och 40 mg/kg.

Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar.

Infusion i hemmet
Infusion av Nexviadyme i hemmet kan övervägas för patienter som tolererar sina infusioner väl och som inte tidigare har haft måttliga eller svåra IAR i några månader. Beslutet att en patient ska få infusion i hemmet bör fattas efter utvärdering och på rekommendation av behandlande läkare. En patients underliggande samsjuklighet och förmåga att följa kraven för infusion i hemmet måste beaktas när patienten utvärderas för lämplighet att få infusion i hemmet. Följande kriterier bör övervägas:

• Patienten får inte ha något samtidigt pågående tillstånd som, enligt läkaren, kan påverka patientens förmåga att tolerera infusionen.
• Patienten anses vara medicinskt stabil. En omfattande utvärdering måste slutföras innan infusion i hemmet påbörjas.
• Patienten måste ha fått infusioner med Nexviadyme under övervakning av en läkare med erfarenhet av att behandla patienter med Pompes sjukdom i några månader, antingen på ett sjukhus eller på en annan lämplig öppenvårdsenhet. Dokumentation över ett mönster av väl tolererade infusioner utan IAR, eller milda IAR som har kontrollerats med premedicinering, är en förutsättning för att infusion i hemmet ska kunna inledas.
• Patienten måste vara villig och kapabel till att följa proceduren för infusion i hemmet.
• Miljö för infusion i hemmet, resurser och procedurer, inklusive utbildning, måste vara etablerad och tillgänglig för vårdpersonalen. Sjukvårdspersonalen ska vara tillgänglig hela tiden vid infusion i hemmet och en viss tid efter infusionen, beroende på patientens tolerans innan infusion i hemmet påbörjas.

Om patienten upplever biverkningar vid infusion i hemmet ska infusionsprocessen omedelbart stoppas och lämplig medicinsk behandling påbörjas. Efterföljande infusioner kan behöva ges på sjukhus eller på en lämplig öppenvårdsenhet tills ingen sådan biverkning kan märkas. Dosen och infusionshastigheten får inte ändras utan att den ansvariga läkaren har rådfrågats.